01
交互式样本量计算
先设置共同参数，再选择研究设计；所有样本量均向上取整。
共同参数
计算结果
—
基础总样本量—
最终入组量—
第1组—
第2组—
检验效能—
临界值 zα—
临界值 zβ—
设计效应 DE1.000
公式和代入过程将在这里显示。
解释说明将在这里显示。
02
α、β与样本量的直观示意
两条分布越重叠，越容易误判；效应越小，就需要更多样本来压缩标准误。
原假设与备择假设
H₀H₁临界线
效应量与样本量
在其他参数不变时，\(n\propto1/\Delta^2\)：效应减半，样本量约变为4倍。
03
底层公式
大多数经典样本量公式都可以理解为“信号必须超过噪声与判定阈值”。
信号
效应量 Δ
效应量 Δ
÷
噪声
标准误 SE
标准误 SE
→
Z统计量
Δ / SE
Δ / SE
→
超过阈值
zα + zβ
zα + zβ
两独立均值
\[
n_1=\frac{(z_{1-\alpha/s}+z_{1-\beta})^2(\sigma_1^2+\sigma_2^2/r)}{\Delta^2},\quad n_2=rn_1
\]
\(s=2\)为双侧，\(s=1\)为单侧。
配对均值
\[
n=\frac{(z_{1-\alpha/s}+z_{1-\beta})^2\sigma_d^2}{\Delta^2}
\]
关键输入是“差值的标准差”。
Log-rank事件数
\[
D=\frac{(z_{1-\alpha/s}+z_{1-\beta})^2}{\pi_E\pi_C[\log(HR)]^2}
\]
生存研究先计算事件数，再换算入组量。
失访修正
\[
n_{\rm final}=\frac{n_{\rm base}}{1-L}
\]
失访10%应除以0.90，而不是乘1.10。
整群设计效应
\[
DE=1+\{(1+CV^2)m-1\}ICC
\]
群内相似性降低有效信息量。
标准化效应量
\[
d=\frac{\Delta}{\sigma}
\]
效应量本质是“信号相对噪声的大小”。
04
选择哪个计算模块？
| 研究问题 | 模块 | 关键输入 | 常见错误 |
|---|---|---|---|
| 两种治疗比较血压、评分、实验室指标 | 两独立均值 | 均值差、两组SD | 把统计差异当作临床重要差异 |
| 同一对象治疗前后比较 | 配对均值 | 差值SD、平均差 | 误用单次测量SD |
| 比较治愈率、应答率、不良事件率 | 两独立率 | 两组预期率 | 基线率来自不相似人群 |
| 验证某率是否不同于参考值 | 单样本率 | 参考率、预期率 | 忽略单侧/双侧 |
| 死亡、复发、进展时间 | 生存/Log-rank | HR、事件比例 | 只规划人数，不保证事件数 |
| 两个连续变量的相关性 | 相关系数 | ρ₀、ρ₁ | 忽略非线性与离群值 |
| 评价诊断试验 | 诊断准确性 | Se、Sp、误差、患病率 | 只按敏感度规划 |
| 证明新方案不劣于标准方案 | 均值非劣效 | SD、预期差、非劣界值 | 边界无临床依据 |
05
使用时必须注意
效应量不能乐观猜测
预期效应越大，算出的样本量越小。应优先依据既往高质量研究、预实验或最小临床重要差异。
参数也有不确定性
标准差、事件率、ICC和事件比例都是估计值，建议在多个合理情景下做敏感性分析。
样本量围绕主要结局
必须围绕预先指定的主要结局、主要比较与主要分析模型计算，不能事后更换。
复杂设计需要模拟
重复测量、多水平模型、稀有事件、适应性设计、复杂入组与删失过程，宜用R、PASS、nQuery或SAS复核。
说明：本计算器采用常用正态近似公式，适用于方案设计、教学和初步估算。正式临床试验仍需结合统计分析计划、监管要求和专业统计复核。